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尝试基因疗法来创造生物起搏器

W ASHINGTON(美联社) - 不需要电池:科学家们正在通过在病猪的心脏中注入一种基因来创造一种生物起搏器,这种基因将普通的心脏细胞变成了一种能诱发心跳稳定的特殊心脏细胞。

这项研究于周三公布,是向电子起搏器开发替代品的一步,该电子起搏器每年植入30万美国人。

“有些人迫切需要心脏起搏器但不能安全地接受心脏起搏器,”负责这项工作的洛杉矶雪松西奈心脏研究所主任爱德华多马尔班博士说。 “这一发展预示着基因治疗的新时代”,有朝一日可能会为他们提供一个选择。

你的心跳取决于一个天然的心脏起搏器,一小块细胞 - 大约相当于胡椒的大小,Marban说 - 产生电活动。 它被称为窦房结,它的作用就像一个节拍器,让心脏每分钟保持60到100次心跳,当你活动时更多。 如果该节点退出正常工作,那么将心脏连接到电子起搏器对大多数人来说非常有效。

但是,大约2%的接受者会发生感染,需要将心脏起搏器移除数周,直到抗生素消灭细菌,Marban说。 当一些胎儿的心跳加速时,一些胎儿有死产的风险,这种情况称为先天性心脏传导阻滞。

十多年来,研究小组一直致力于创造一种可能有助于这类患者的生物学替代方法,尝试使用干细胞刺激新窦房结生长的方法。

Marban的最新尝试使用基因疗法重新编程少量现有的心肌细胞,以便它们开始寻找并像天然起搏细胞一样起作用。

因为猪的心脏与人类的心脏非常相似,所以Marban的团队在12只心脏节律缺陷的实验猪中研究了这种方法。

他们使用了名为TBX18的基因,该基因在窦房结的胚胎发育中起作用。 通过静脉,他们将基因注射到猪的一些心脏中 - 在一个通常不会发出心跳的地方 - 并追踪它们两周。

研究人员在“科学转化医学”杂志上报告说,两天后,接受治疗的猪的心跳速度比没有接受该基因的对照猪快。 心率自动波动,白天更快。 经过处理的动物也变得更加活跃,没有副作用的迹象。

“实质上,我们创造了一个新的窦房结,”马尔班说。 “新创建的节点随后成为一个功能性起搏器,无需植入电子和硬件。”

Marban说,这是一种不同类型的基因治疗,其他一些可能将一种细胞转换为另一种细胞的基因正在进行早期研究,以治疗耳聋和糖尿病。

Drs警告说,目前尚不清楚这些新重新编程的细胞会持续多长时间。 德克萨斯大学西南医学中心的Nikhil Munshi和Eric Olson没有参与研究,但在期刊评论中分析了这些发现。

此外,该基因通过将其置于病毒中而被传递,该病毒被设计为在不久之后消失。 德克萨斯州的一对指出,一些病毒颗粒落在肺部和脾脏中,需要更长时间的研究才能排除安全问题。

不过,结果“提供了令人鼓舞的迹象,表明生物起搏器可能最终可以为人类翻译做好准备,”Munshi和Olson总结道。

心率在研究结束时确实开始缓慢下降,但马尔班表示没有理由相信“两周在某种程度上是一个神奇的上限。我们完全有理由相信这可能会持续更长时间。”

他说长期动物研究正在进行中,他希望在大约三年内开始人体研究的第一步。